Une deuxième vie pour un médicament

Le nilotinib (nom de marque Tasigna) des laboratoires Novartis, un médicament autorisé aux Etats-Unis contre la leucémie myéloïde chronique, a amélioré la cognition, les capacités motrices et non motrices chez quatre personnes, selon les résultats d’une étude pré-clinique présentés lors d’une conférence à Chicago. La molécule a permis « une amélioration importante et encourageante » dans la réduction des protéines toxiques du cerveau », expliquent Charbel Moussa, directeur du laboratoire de la démence et du parkinsonisme et Fernando Pagan, professeur de neurologie à l’Université de Georgetown (Washington, Etats-Unis), qui ont mené l’étude. « La cause de la maladie est attachée à l’accumulation d’une protéine anormale dans le cerveau », explique au micro d’Europe1 le Pr Philippe Amouyel, directeur de l’unité d’épidémiologie et de santé publique à l’Institut Pasteur de Lille (INSERM U1167). « Le médicament qui a été utilisé dans cet essai préliminaire a la propriété justement d’éliminer ces protéines, de nettoyer le cerveau de ces patients et d’améliorer ainsi leur qualité de vie ». Les chercheurs de l’université de Georgetown ont cité quatre cas : un malade confiné au fauteuil a pu remarcher, et trois patients aphasiques ont pu tenir des conversations. Toutefois, a relevé le Pr Pagan, il n’y avait pas de groupe témoin pour comparer avec un placebo ou d’autres traitements de la maladie de Parkinson. L’objectif principal de l’étude était d’observer la sécurité du produit, pas son efficacité. Les chercheurs ont constaté que le nilotinib a accru la production de dopamine, un neurotransmetteur qui favorise la communication entre les neurones. Le nilotinib passe la barrière hémato-encéphalique [du sang au cerveau] plus efficacement que les molécules induisant la production de dopamine. Ce sont les participants au stade précoce de la maladie de Parkinson ou de démence à corps de Lewy qui répondent le mieux au traitement [la démence parkinsonienne et la démence à corps de Lewy peuvent être considérées comme deux expressions cliniques d’un processus pathologique commun perturbant le métabolisme de l’alpha-synucléine et aboutissant à l’apparition de corps de Lewy dans différentes structures cérébrales]. « C’est la première fois qu’une thérapie semble inverser, à un degré plus ou moins grand selon l’avancement de la maladie, le déclin cognitif et les capacités motrices des patients atteints de ces troubles neurodégénératifs », déclare le Pr Pagan. « Il est essentiel d’effectuer une étude clinique plus étendue avant de déterminer le véritable impact de ce médicament ». Début 2016, ce médicament va aussi être testé sur des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer pour voir s’il produit les mêmes résultats, a annoncé le Pr Amouyel.

www.europe1.fr/sante/un-traitement-de-la-leucemie-efficace-contre-la-maladie-de-parkinson-2532363, 19 octobre 2015. https://gumc.georgetown.edu/news/Researchers-Report-First-Therapy-Appearing-to-Reverse-Decline-in-Parkinsons, www.sciencedaily.com, www.npr.org/sections/health-shots/2015/10/17/448323916/can-a-cancer-drug-reverse-parkinsons-disease-and-dementia, 17 octobre 2015. Aquino JP et al. Maladie d’Alzheimer et autres maladies neurodégénératives : périmètre de cohérence. Association France Alzheimer, Fondation Médéric Alzheimer. 20 février 2013. www.fondation-mederic-alzheimer.org/content/download/15483/68637/file/Rapport%20FMA%20FA%20Maladies%20neurodegeneratives%202013.pdf.