Recherche et développement pharmaceutique : où en est-on ? (1)

« Pendant trop longtemps, l’histoire des médicaments pour la maladie d’Alzheimer n’a été qu’une succession d’échecs. Ce n’est pas la fin de l’histoire », déclare Howard Fillit, directeur-fondateur et responsable scientifique de la Fondation américaine ADDF (Alzheimer’s Drug Discovery Foundation), qui participe au financement de 20% des molécules en développement dans le monde. Craignant que des échecs répétés des essais cliniques ne finissent par détourner les investisseurs et les participants aux essais cliniques, il demande que soient apportées des preuves plus convaincantes d’efficacité dans les phases précoces des essais cliniques (phase 1 et 2), et d’arrêter très tôt les essais si cette efficacité n’est pas démontrée. Il suggère même de mener des essais en « phase zéro », comme cela est déjà le cas en oncologie, où l’on donnerait à des patients de faibles doses, sub-thérapeutiques, pour voir comment les molécules interagissent avec l’organisme. Pour Howard Fillit, les conceptions ont changé : « nous voyons des idées que l’on taxait d’insensées il y a dix ans ; ce sont maintenant les plus stimulantes. »

Alzheimer’s Drug Discovery Foundation : closing in on a cure. 2017 Alzheimer’s Clinical Trials Report. Novembre 2017.www.alzdiscovery.org/research-and-grants/clinical-trials-report.