Biomarqueurs : quelle validité pour le diagnostic ? (3)

Les marqueurs de diagnostic sont aussi utilisés pour évaluer les effets des traitements sur la progression de la démence lors des essais cliniques. Qu’en disent les autorités de régulation ? L’Agence européenne du médicament (EMA-European Medicines Agency) de Londres est responsable de la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de nouveaux médicaments sur le marché européen. L’EMA a mis en place une nouvelle procédure d’avis scientifique pour la qualification de nouvelles méthodologies utilisées dans les essais cliniques pour évaluer l’efficacité de nouvelles molécules. L’Agence européenne estime acceptable la définition de la maladie d’Alzheimer au stade du prodrome (signes « avant-coureurs ») En revanche, les « critères de Dubois » permettant de définir la population cible des essais cliniques « doivent être entièrement validés au moment de la soumission des dossiers d’AMM ». « La qualification des biomarqueurs au stade pré-démentiel de la maladie d’Alzheimer permettra de mieux sélectionner les patients dans les essais cliniques à ce stade, dans l’hypothèse où le rapport bénéfice/risque d’un nouveau traitement serait plus élevé ».

Isaac M  et al. Qualification opinion of novel methodologies in the predementia stage of Alzheimer’s disease: Cerebro-spinal-fluid related biomarkers for drugs affecting amyloid burden – Regulatory considerations by European Medicines Agency focusing in improving benefit/risk in regulatory trials. Eur Neuropsychopharmacol 2011; 21(11) : 781-8. 6 septembre 2011. www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21903360.