Nouvelles pistes : métabolisme du cholestérol et thérapie génique

Aujourd’hui, Nathalie Cartier et son équipe tentent une approche innovante de traitement des formes précoces sévères de la maladie d’Alzheimer. Les chercheurs souhaitent, par thérapie génique, apporter aux cellules cérébrales une enzyme (CYP46A1), impliquée dans le métabolisme du cholestérol, dont la production est affectée chez les patients. Cette étude pourrait déboucher sur un essai clinique chez l’homme en 2019 pour la maladie de Huntington et en 2021 pour la maladie d’Alzheimer. Cette recherche est menée au sein du laboratoire “Facteurs génomiques et environnementaux et biothérapie des maladies endocrines et neurologiques” au Commissariat à l’énergie atomique de Fontenay-aux-Roses. En 2015, les chercheurs ont montré que le blocage de la production de cette enzyme chez l’animal augmentait la concentration de cholestérol dans les neurones, ce qui entraînait un déficit cognitif et stimulait la destruction de ces cellules. Ils ont réussi à freiner l’évolution de la maladie en augmentant la production de cette enzyme chez l’animal. Ils ont amené aux neurones les gènes correspondants, via un vecteur viral non pathogène introduit par injection intracérébrale. La jeune entreprise BrainVectis, issue de l’essaimage de l’INSERM, a levé un million d’euros en 2016 et emploie cinq chercheurs pour terminer les essais précliniques.

www.lefigaro.fr/cinema/2017/09/19/03002-20170919ARTFIG00157-thierry-lhermitte-il-existe-un-espoir-de-guerir-la-maladie-d-alzheimer.php, 19 septembre 2017.

http://presse.inserm.fr/jeudi-21-septembre-2017-2-2-2-2/29517/, 21 septembre 2017.

www.brainvectis.com/wp-content/uploads/2016/09/BrainVectis-160913-Fundraising-EN.pdf, 13 septembre 2016.